| Nombre presentación medicamento |
TRANSLARNA 125 MG GRANULADO PARA SUSPENSION ORAL 30 sobres
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| Situación de financiación |
No financiado por resolución
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| Indicaciones autorizadas |
| Indicación autorizada |
Situación expediente indicación |
Resolución expediente de financiación indicación |
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Translarna está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) debida a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina, en pacientes ambulatorios a partir de 2 o más años de edad (ver sección 5.1). No se ha demostrado eficacia en pacientes no ambulatorios.
La presencia de una mutación sin sentido en el gen de la distrofina se debe determinar mediante pruebas genéticas (ver sección 4.4).
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Resuelto
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No incluida |
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| Laboratorio titular |
PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL LIMITED
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