| Nombre presentación medicamento |
LIBMELDY 2-10 X 10^6 CELULAS/ML DISPERSION PARA PERFUSION, una o más bolsas
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| Condiciones especiales de financiación |
Riesgo compartido/Pago por resultados; Seguimed; Techo de gasto; Valtermed
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| Situación de financiación |
Sí para determinadas indicaciones/condiciones
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| Estado de Nomenclátor |
H-BAJA POR NO COMERCIALIZAR
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| Indicaciones autorizadas |
| Indicación autorizada |
Situación expediente indicación |
Resolución expediente de financiación indicación |
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Libmeldy está indicado para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática (LDM) caracterizada por mutaciones paralelas en el gen de la arilsulfatasa A (ARSA) que provocan una reducción de la actividad enzimática de la ARSA en niños con formas infantiles tardías o juveniles tempranas, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad
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Resuelto
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Sí, con restricción a la indicación autorizada: Criterios de elegibilidad de pacientes (criterios clínicos que deben cumplir los pacientes para su utilización)(acuerdo de pago por resultados):
• Niños con forma infantil tardía o juvenil temprana, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad (se corresponde con clasificación M0 de la escala CFMG-LDM de valoración de la motricidad gruesa) y forma juvenil temprana, con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad, que todavía pueden caminar de forma independiente y antes del inicio del deterioro cognitivo (se corresponde con clasificación ≤ M1 de la escala CFMG-LDM de valoración de la motricidad gruesa y CI ≥85). Se valorará también la función del lenguaje expresivo.
Dado que la escala CFMG-LDM únicamente puede utilizarse en pacientes de 18 meses de edad o más, los pacientes con la forma infantil tardía diagnosticados y tratados antes de los 18 meses no tendrían puntuaciones CFMG-LDM en el momento del diagnóstico y tratamiento, no obstante, y de acuerdo con la Ficha Técnica del producto, los expertos clínicos deben confirmar que estos pacientes no presentan síntomas en el momento del diagnóstico y tratamiento, confirmado con los datos de la exploración neurológica y la escala o test BSID (Bayley Scale of Infant and Toddler Development), en su rango normal, igual ó superior a 85 (para la función motora), y a criterio clínico (para la función cognitiva y del lenguaje), teniendo en cuenta las peculiares características de estos pacientes.
BSID (Bayley Scale of Infant and Toddler Development)
• Se realizará diagnóstico diferencial de la patología, que consistirá en: estudio genético confirmatorio, hallazgos clínicos y ausencia de enzima total o parcial (es decir, actividad enzimática nula o residual). |
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Libmeldy está indicado para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática (LDM) caracterizada por mutaciones paralelas en el gen de la arilsulfatasa A (ARSA) que provocan una reducción de la actividad enzimática de la ARS en niños con forma juvenil temprana, con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad, que todavía pueden caminar de forma independiente y antes del inicio del deterioro cognitivo
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Resuelto
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Sí, con restricción a la indicación autorizada: Criterios de elegibilidad de pacientes (criterios clínicos que deben cumplir los pacientes para su utilización) (acuerdo de pago por resultados):
• Niños con forma infantil tardía o juvenil temprana, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad (se corresponde con clasificación M0 de la escala CFMG-LDM de valoración de la motricidad gruesa) y forma juvenil temprana, con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad, que todavía pueden caminar de forma independiente y antes del inicio del deterioro cognitivo (se corresponde con clasificación ≤ M1 de la escala CFMG-LDM de valoración de la motricidad gruesa y CI ≥85). Se valorará también la función del lenguaje expresivo.
Dado que la escala CFMG-LDM únicamente puede utilizarse en pacientes de 18 meses de edad o más, los pacientes con la forma infantil tardía diagnosticados y tratados antes de los 18 meses no tendrían puntuaciones CFMG-LDM en el momento del diagnóstico y tratamiento, no obstante, y de acuerdo con la Ficha Técnica del producto, los expertos clínicos deben confirmar que estos pacientes no presentan síntomas en el momento del diagnóstico y tratamiento, confirmado con los datos de la exploración neurológica y la escala o test BSID (Bayley Scale of Infant and Toddler Development), en su rango normal, igual ó superior a 85 (para la función motora), y a criterio clínico (para la función cognitiva y del lenguaje), teniendo en cuenta las peculiares características de estos pacientes.
BSID (Bayley Scale of Infant and Toddler Development)
• Se realizará diagnóstico diferencial de la patología, que consistirá en: estudio genético confirmatorio, hallazgos clínicos y ausencia de enzima total o parcial (es decir, actividad enzimática nula o residual). |
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| Subgrupo ATC/Descripción |
A16AB21 - Atidarsagén autotemcel
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| Tipo deducción RDL 8/2010 |
4% - Deducción facturación RDL 8/2010
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| Laboratorio ofertante al SNS |
ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) BV
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| Laboratorio titular |
ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) B.V.
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