| Nombre presentación medicamento |
ZOLGENSMA 2 x 10e13 GENOMAS VECTORIALES/ML SOLUCION PARA PERFUSION, 2 viales de 8,3 ml
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| Condiciones especiales de financiación |
Acuerdo precio/volumen; Protocolo farmacoclínico; Riesgo compartido/Pago por resultados; Seguimed; Valtermed
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| Situación de financiación |
Sí para determinadas indicaciones/condiciones
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| Indicaciones autorizadas |
| Indicación autorizada |
Situación expediente indicación |
Resolución expediente de financiación indicación |
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Zolgensma está indicado para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) en 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de AME tipo 1
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Resuelto
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Sí, con restricción a la indicación autorizada: Se incluye en la financiación en pacientes que cumplan los siguientes criterios clínicos del acuerdo de pago por resultados:
Criterios de inclusión:
a) Diagnóstico de AME tipo 1 confirmado mediante diagnóstico clínico y genético (presencia de la mutación bialélica del gen SMN-1).
b) Dos o tres copias del gen SMN2 (incluyendo la mutación del gen modificador SMN2 -c.859G>C2).
c) < 9 meses de edad en el momento del tratamiento y un peso corporal de hasta 13.5 Kg.
d) Anticuerpos anti AAV9 por debajo de 1:50
Criterios de exclusión
a) Saturación de oxígeno < 96% sin oxígeno suplementario o apoyo respiratorio en los 7 días previos al screening.
b) Traqueotomía, uso actual o necesidad de soporte ventilatorio no invasivo > o igual 6 horas/día en las dos semanas previas a la infusión.
c) Pacientes con signos de aspiración o incapacidad para tolerar líquidos no densos.
d) Infección viral activa (VIH, serología positiva para hepatitis B, C o virus del Zika).
e) Enfermedades no respiratorias graves que requieran tratamiento sistémico u hospitalización |
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Zolgensma está indicado para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) en 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2.
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Resuelto
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Sí, con restricción a la indicación autorizada: Se incluye en la financiación para pacientes pacientes con AME presintomáticos en 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 que cumplan los siguientes criterios clínicos del acuerdo de pago por resultados:
Criterios de inclusión
a) Diagnóstico de AME tipo 1 pre-sintomática y 2 copias del gen SMN2
b) Edad < o igual 6 semanas (< o igual 42 días)
c) Edad gestacional de 35 a 42 semanas
d) Anticuerpos anti AAV por debajo de 1:50
Criterios de exclusión
a) Saturación de oxígeno < 96% sin oxígeno suplementario o apoyo respiratorio en los 7 días previos al screening.
b) Traqueotomía, uso profiláctico o necesidad de soporte ventilatorio no invasivo de cualquier duración.
c) Pacientes con signos de aspiración o incapacidad para tolerar líquidos no densos.
d) Peso inferior a 2 kg
f) Enfermedades no respiratorias graves que requieran tratamiento sistémico u hospitalización.
g) Infección viral activa en la madre biológica (VIH, serología positiva para hepatitis B, C o virus del Zika). En ambos casos, los pacientes no deben haber recibido tratamiento previo con otro tratamiento específico para la AME. Tras la administración de Zolgensma, no debe administrarse otro tratamiento específico de la AME. |
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| Subgrupo ATC/Descripción |
M09AX09 - Onasemnogen abeparvovec
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| Tipo deducción RDL 8/2010 |
4% - Deducción facturación RDL 8/2010
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| Laboratorio ofertante al SNS |
NOVARTIS FARMACEUTICA S.A.
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| Laboratorio titular |
NOVARTIS EUROPHARM LIMITED
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