| Nombre presentación medicamento |
SKYCLARYS 50 MG CAPSULAS DURAS, 90 cápsulas
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| Condiciones especiales de financiación |
Devolución diferencial entre PVL financiado y precio por MSE; Protocolo alta complejidad; Seguimed; Techo de gasto
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| Situación de financiación |
Sí para determinadas indicaciones/condiciones
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| Indicaciones autorizadas |
| Indicación autorizada |
Situación expediente indicación |
Resolución expediente de financiación indicación |
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Skyclarys está indicado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de los 16 años de edad.
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Resuelto
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Sí, con restricción a la indicación autorizada: Adicionalmente, se establecen los siguientes criterios de inicio, de seguimiento y de discontinuación del tratamiento:
Criterios de inicio de tratamiento:
- Edad ≥ 16 años
- Diagnóstico de ataxia de Friedreich confirmado genéticamente
- Pacientes con mFARS basal < 80
- Pacientes que estando en edad fértil, no estén embarazadas, y siempre que usen métodos anticonceptivos
- Diabetes mellitus controlada, HbA1c ≤ 11%
- Valores hepáticos no elevados: ALT y AST ≤ 1,5 x ULN, fosfatasa alcalina ≤ 2 x ULN, bilirrubina ≤ x 2 ULN
- No cardiomiopatía severa: Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥ 40%
- No daño renal: tasa de filtración glomerular estimada (eGFR ≥ 30 mL/min)
- Expectativa de supervivencia superior a 1 año debido a Ataxia de Friedrich
Criterios de seguimiento clínico:
- Cada mes durante los primeros 3 meses, luego cada 6 meses se deberán comprobar los niveles de enzimas hepáticas AST, ALT y bilirrubina
- Cada 6 meses, se deberá analizar un hemograma con fórmula leucocitaria, colesterol total, LDL y HDL, tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) y BNP (o NT/proBNP)
- Cada 12 meses, se deberán analizar el estado funcional del paciente según las escalas específicas de ataxia de Friedreich mFARS
Criterios de discontinuación del tratamiento:
- Estado funcional muy deteriorado (mFARS ≥ 80 puntos)
- Pacientes con diabetes mellitus no controlable, HbA1c ≥ 11%
- Pacientes con insuficiencia hepática grave, Child-Pugh clase C
- Pacientes con cardiomiopatía severa de acuerdo a evaluación específica por cardiólogo, NYHA Clase IV
- Pacientes con daño renal, tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) < 30 mL/min
- Mujeres que comiencen estado o planificación gestacional durante el tratamiento, discontinuando al menos 28 días antes
- Pacientes con incremento de las enzimas hepáticas ALT o AST > 5 x ULN y bilirrubina >2 x ULN, y que tras 4 semanas de descanso del tratamiento no recuperan los niveles enzimáticos normales
- Incremento de > 2 puntos en la escala mFARS a los 12 meses |
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| Tipo deducción RDL 8/2010 |
4% - Deducción facturación RDL 8/2010
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